全球首個(gè)角膜病iPS細(xì)胞療法 成功恢復(fù)患者視力

一個(gè)研究團(tuán)隊(duì)在新一期英國醫(yī)學(xué)期刊《柳葉刀》上報(bào)告說，其成員在全球首次通過移植由人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）培養(yǎng)出的角膜組織，成功讓患有角膜緣干細(xì)胞缺乏癥的患者恢復(fù)了視力。

角膜緣干細(xì)胞缺乏癥是一種可致盲的角膜病，過去只能用移植角膜的方法治療。但臨床上捐獻(xiàn)角膜數(shù)量少，等待合適供體時(shí)間較長。有時(shí)移植已故捐贈者的角膜還會面臨免疫排斥問題。

日本大阪大學(xué)等機(jī)構(gòu)的研究人員使用人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞來制作供移植的角膜組織。他們從健康捐贈者身上提取血液細(xì)胞，將其“重新編程”使之回到類似在胚胎中的狀態(tài)，然后將其培養(yǎng)為角膜組織。

研究團(tuán)隊(duì)在2019年6月至2020年11月期間招募了4名雙眼均患有角膜緣干細(xì)胞缺乏癥且視力嚴(yán)重受損的患者。這些患者都接受了由人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞培養(yǎng)出的角膜組織移植手術(shù)，其中兩名患者同步接受免疫抑制藥物治療。研究者隨后對他們進(jìn)行了52周的隨訪和104周監(jiān)測。

結(jié)果顯示，移植后這4名患者的視力均很快得到改善。在跟蹤監(jiān)測中，除1名患者在一年觀察期內(nèi)視力有所下降外，其余患者視力均保持良好。完成移植兩年后，沒有一名患者出現(xiàn)嚴(yán)重副作用，移植物沒有形成腫瘤。兩名未接受免疫抑制藥物治療的患者也未出現(xiàn)明顯免疫排斥問題。